（文化中国行）苏州32号街坊：科技赋能非遗文化体验

3.如何应对错误的建模目标。

Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

销售业绩方面，Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，2021年上半年为10.2亿美元，同比增长3.7%。Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为史上最贵药物。据报道，艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，年治疗费用约237万元人民币。Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。本文转载自医谷微信公众号。

Spinraza国内定价接近70万一支，患者一年内需要注射完成6支，第一年年治疗费用约420万本文转载自医谷微信公众号。信达生物PD-1抑制剂信迪利单抗新适应症上市申请获NMPA受理 2021-11-09 09:55 · 生物探索 信达生物宣布其PD-1抑制剂信迪利单抗注射液的新适应症上市申请获国家药品监督管理局受理，联合化疗一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌（G/GEJ）。

ORIENT-16研究是一项比较信迪利单抗或安慰剂，联合化疗（奥沙利铂+卡培他滨）一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃及胃食管交界处腺癌的有效性和安全性的随机、双盲、多中心、Ⅲ期研究。在我国，目前晚期或转移性胃癌的一线治疗以含铂双药或三药化疗为主，5年生存期约为5%至20%，中位生存期仅1年左右，信达生物是首家申报这一适应症的国产PD-1。期中分析结果显示，在意向治疗人群和PD-L1阳性人群中，信迪利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗均显著延长了患者的总生存期（OS），达到预设的优效性标准，安全性特征与既往报道的信迪利单抗相关临床研究结果一致，没有新的安全性信号。近日，信达生物宣布其PD-1抑制剂信迪利单抗注射液的新适应症上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）受理，联合化疗（奥沙利铂+卡培他滨）一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌（G/GEJ）。

在2021ESMO会议上，信达以口头汇报的形式公布了其期中分析结果。信达生物高级副总裁周辉博士表示：晚期胃癌的治疗手段仍然十分有限，存在巨大的未满足的临床需求

在我国，目前晚期或转移性胃癌的一线治疗以含铂双药或三药化疗为主，5年生存期约为5%至20%，中位生存期仅1年左右，信达生物是首家申报这一适应症的国产PD-1。信达生物高级副总裁周辉博士表示：晚期胃癌的治疗手段仍然十分有限，存在巨大的未满足的临床需求。此次新适应症的申请是基于3期ORIENT-16研究的数据。信迪利单抗是一种人类免疫球蛋白G4（lgG4）单克隆抗体，能特异性结合T细胞表面的PD-1分子，从而阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1/PD-L1通路，重新激活淋巴细胞的抗肿瘤活性，进而达到治疗肿瘤的目的。

胃癌是全球癌症死亡的第三大原因，全世界每年约有769000名患者死于胃癌。ORIENT-16研究是一项比较信迪利单抗或安慰剂，联合化疗（奥沙利铂+卡培他滨）一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃及胃食管交界处腺癌的有效性和安全性的随机、双盲、多中心、Ⅲ期研究。在2021ESMO会议上，信达以口头汇报的形式公布了其期中分析结果。胃癌是全世界常见的恶性肿瘤之一，根据世界卫生组织GLOBOCAN网络的数据，2020年全球胃癌新发病例超过100万（约占所有癌症新发病例的5.6%），成为全世界第五大常见恶性肿瘤。

期中分析结果显示，在意向治疗人群和PD-L1阳性人群中，信迪利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗均显著延长了患者的总生存期（OS），达到预设的优效性标准，安全性特征与既往报道的信迪利单抗相关临床研究结果一致，没有新的安全性信号。主要研究终点为总体人群和PD-L1阳性人群的总生存期。

信达生物PD-1抑制剂信迪利单抗新适应症上市申请获NMPA受理 2021-11-09 09:55 · 生物探索 信达生物宣布其PD-1抑制剂信迪利单抗注射液的新适应症上市申请获国家药品监督管理局受理，联合化疗一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌（G/GEJ）。参考资料：1.信达生物宣布国家药品监督管理局受理达伯舒®（信迪利单抗注射液）联合化疗治疗一线胃癌患者的新适应症上市申请。

信迪利单抗联合化疗在晚期胃癌一线治疗的申请被NMPA受理，这对信迪利单抗在这一适应症的临床价值具有里程碑意义。信迪利单抗是信达生物和礼来制药共同合作研发的具有国际品质的创新PD-1抑制剂药物。近日，信达生物宣布其PD-1抑制剂信迪利单抗注射液的新适应症上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）受理，联合化疗（奥沙利铂+卡培他滨）一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌（G/GEJ）此次合作将结合双方在精准医疗领域的技术优势，共同推进肿瘤精准诊断的开发合作，推动实现临床的精准诊疗。罗氏诊断始终秉承‘先患者之需而行的理念，不断创新。罗氏诊断与普瑞基准的全面合作将为精准医疗领域的产品开发及产业化等方面带来新的启发。

罗氏诊断与普瑞基准缔结全面战略合作，共同推进肿瘤精准诊断开发 2021-11-08 17:18 · 生物探索 ​11月7日，罗氏诊断产品（上海）有限公司与普瑞基准科技（北京）有限公司在第四届中国国际进口博览会上宣布缔结全面战略合作关系。同时，我也相信此次合作能够助力我们进一步推动肿瘤药物伴随诊断产品开发、自动化及临床应用等诊疗一体化的产品化进程，加速创新产品的临床转化和应用。

(图注：罗氏诊断与普瑞基准在第四届进博会上宣布缔结全面战略合作关系）中国医药保健品进出口商会党委书记孟冬平女士对双方合作表示大力支持：中国医药保健品进出口商会始终致力于沟通政府与企业，联系国内外市场，推动中国医药健康产业国际化发展。罗氏诊断致力于开发和提供从疾病的早期发现、预防到诊断、监测的创新、高性价比、及时和可靠的诊断系统和解决方案，从而帮助医务人员提高患者的治疗效果，改善人们的生活质量。

罗氏诊断中国副总裁—生命科学部袁健中详细介绍了双方即将推进的合作计划：精准医疗，诊断先行。普瑞基准秉持‘多组学数据挖掘驱动研发的理念，一直也在不断探索创新诊断产品开发模式。

在签约仪式上，罗氏诊断中国总经理姚国樑表示对双方的合作前景充满期待：期待此次合作中，双方能够充分发挥各自在精准医疗领域的技术和资源优势，合力探索肿瘤个体化诊疗的新机遇。鉴于AIBERT在创新的精准诊断领域中的广泛应用前景，罗氏诊断和普瑞基准双方将持续合作，开发适应中国临床需求的精准诊断产品。11月7日，罗氏诊断产品（上海）有限公司（以下简称罗氏诊断）与普瑞基准科技（北京）有限公司（以下简称普瑞基准）在第四届中国国际进口博览会上宣布缔结全面战略合作关系。精准医疗的发展离不开伴随诊断，伴随诊断通过精准找到疾病的原因和治疗靶点，帮助医生找到最适合患者的个体化治疗方案，不仅能大大提高患者的治疗效果，还能节约社会医疗资源。

普瑞基准利用历时数年自主研发、拥有国际先进水平的多组学数据挖掘平台AIBERT，将海量多组学数据和先进的人工智能算法相结合，聚焦临床需求，支持创新的诊断产品的开发，并助力多家国内外药企研发的关键决策。（图注：罗氏诊断与普瑞基准战略合作签约仪式集体合影）在本次签约仪式中，双方还宣布将建设罗氏诊断-普瑞基准伴随诊断转化医学创新中心，希望共同推动中国肿瘤精准诊疗水平不断提升，惠及每一位肿瘤患者。

普瑞基准创始人兼CEO季序我同样对未来的合作充满信心：和罗氏诊断的强强联手，是中外企业战略性合作的探索，希望本次合作可以加速肿瘤精准诊断在临床的应用，共同推动国内精准医疗发展水平的提高。随着此次战略合作的达成，罗氏诊断将与普瑞基准共同推进在精准医疗领域中，抗肿瘤药物伴随诊断产品开发、自动化及临床应用等诊疗一体化的产业化进程

罗氏诊断与普瑞基准缔结全面战略合作，共同推进肿瘤精准诊断开发 2021-11-08 17:18 · 生物探索 ​11月7日，罗氏诊断产品（上海）有限公司与普瑞基准科技（北京）有限公司在第四届中国国际进口博览会上宣布缔结全面战略合作关系。（图注：罗氏诊断与普瑞基准战略合作签约仪式集体合影）在本次签约仪式中，双方还宣布将建设罗氏诊断-普瑞基准伴随诊断转化医学创新中心，希望共同推动中国肿瘤精准诊疗水平不断提升，惠及每一位肿瘤患者。

精准医疗的发展离不开伴随诊断，伴随诊断通过精准找到疾病的原因和治疗靶点，帮助医生找到最适合患者的个体化治疗方案，不仅能大大提高患者的治疗效果，还能节约社会医疗资源。在签约仪式上，罗氏诊断中国总经理姚国樑表示对双方的合作前景充满期待：期待此次合作中，双方能够充分发挥各自在精准医疗领域的技术和资源优势，合力探索肿瘤个体化诊疗的新机遇。鉴于AIBERT在创新的精准诊断领域中的广泛应用前景，罗氏诊断和普瑞基准双方将持续合作，开发适应中国临床需求的精准诊断产品。罗氏诊断致力于开发和提供从疾病的早期发现、预防到诊断、监测的创新、高性价比、及时和可靠的诊断系统和解决方案，从而帮助医务人员提高患者的治疗效果，改善人们的生活质量。

罗氏诊断始终秉承‘先患者之需而行的理念，不断创新。同时，我也相信此次合作能够助力我们进一步推动肿瘤药物伴随诊断产品开发、自动化及临床应用等诊疗一体化的产品化进程，加速创新产品的临床转化和应用。

普瑞基准利用历时数年自主研发、拥有国际先进水平的多组学数据挖掘平台AIBERT，将海量多组学数据和先进的人工智能算法相结合，聚焦临床需求，支持创新的诊断产品的开发，并助力多家国内外药企研发的关键决策。随着此次战略合作的达成，罗氏诊断将与普瑞基准共同推进在精准医疗领域中，抗肿瘤药物伴随诊断产品开发、自动化及临床应用等诊疗一体化的产业化进程。

罗氏诊断中国副总裁—生命科学部袁健中详细介绍了双方即将推进的合作计划：精准医疗，诊断先行。普瑞基准创始人兼CEO季序我同样对未来的合作充满信心：和罗氏诊断的强强联手，是中外企业战略性合作的探索，希望本次合作可以加速肿瘤精准诊断在临床的应用，共同推动国内精准医疗发展水平的提高。